免去上百次治疗！辉瑞(PFE.US)基因疗法获FDA批准上市

辉瑞(Pfizer/PFE.US)宣布，美国FDA已批准其所开发的一次性基因疗法Beqvez(fidanacogene elaparvovec)用于治疗18岁或以上中度至重度血友病B成人患者，这些患者正在接受凝血因子IX(FIX)预防治疗，或目前或过去有危及生命的出血，或反复发生严重的自发性出血事件。这些患者体内经美国FDA批准的检测未侦测到靶向腺相关病毒血清型Rh74var(AAVRh74var)衣壳的中和抗体。