康弘药业研究成果在Nature子刊文章见刊 构建一种新型基因治疗载体

据康弘药业官微消息，其子公司弘基生物“一种腺相关病毒新型载体，实现高效、跨物种的眼部定向基因递送”研究成果在《自然》子刊《Nature Communications》杂志见刊。弘基生物本次发表的研究通过理性设计构建了一种新型基因治疗载体，在人视网膜色素上皮细胞19细胞结合方面提高了30.8倍，在细胞摄取方面提高了24.7倍，在进入细胞核的比例上显著提高了650倍。据悉，研究团队在小鼠、新西兰兔、非人灵长类等多个种属上进行了对比试验，该新型基因治疗载体均表现出高效的视网膜递送及转导效率。