和黄医药索乐匹尼布获FDA孤儿药资格，用于治疗原发免疫性血小板减少症

和黄医药10月29日在港交所发布公告，索乐匹尼布（sovleplenib）获美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格，用于治疗原发免疫性血小板减少症。

原发免疫性血小板减少症属于自身免疫疾病，可导致患者出血风险上升。

索乐匹尼布为新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂。

FDA的孤儿药资格认定计划，面向用于安全有效治疗、诊断或预防罕见疾病或状况的药物及生物制品，此类疾病或状况在美国的影响人数须少于20万人。

药物若获FDA批准用于指定适应症，在取得孤儿药资格认定后，有资格自获批日起享有为期7年的美国市场独占权。

相关药物还可就符合条件的临床试验获得税收抵免，豁免《处方药用户付费法案（PDUFA）》规定的使用者费用，并能在临床开发期间获得FDA的专业监管指导。

在中国，索乐匹尼布用于治疗原发免疫性血小板减少症与温抗体型自身免疫性溶血性贫血的两项新药上市申请，目前正在中国国家药品监督管理局审评中。

上述两项申请分别基于关键性ESLIM-01研究及ESLIM-02研究的积极数据。

和黄医药目前保留索乐匹尼布在全球的所有权利。

市场有风险，投资需谨慎。本文为AI基于第三方数据生成，仅供参考，不构成个人投资建议。